La tecnologia da noi sviluppata, chiamata "Zinc-Finger Artificial Transcription Factors (ZF-ATFs)", permette di progettare, costruire e selezionare geni artificiali codificanti per proteine in grado di riconoscere e legare "potenzialmente" qualsiasi sequenza di DNA.
Abbiamo utilizzato la tecnologia ZF-ATF per riprogrammare l’espressione di geni "benefici" in grado di contrastare efficientemente l'effetto negativo di geni mutati correlati a patologie rare.
Inoltre, abbiamo combinato la tecnologia ZF-ATF alla tecnologia dei vettori adeno-associati (rAAV) per sviluppare progetti di terapia genica applicabile alla Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD), alla Merosinopatia (MDC1A), ad altre patologie neuromuscolari ed a diverse patologie umane sia genetiche che virali.
La strategia terapeutica che proponiamo in particolare per la Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) è basata su fattori trascrizionali artificiali Zinc Finger (ZF-ATF), indirizzati al promotore “A” del gene dell’utrofina per regolarne positivamente l’espressione. I principali vantaggi dei nostri ZF-ATF rispetto ad altre tecnologie di terapia genica per la DMD sono: i) ZF-ATF sono applicabili a tutti i pazienti DMD indipendentemente dal tipo di mutazione presente nella Distrofina; ii) ZF-ATF sono attivi a basse concentrazioni e per le ridotte dimensione sono ideali in terapia genica; iii) ZF-ATF sono una valida alternativa alla sostituzione di geni mutati di grandi dimensioni; iv) ZF-ATF mimano il meccanismo naturale di regolazione della trascrizione, producendo tutte le "isoforme" del prodotto genico bersaglio; e v) I nostri ZF-ATF sono realizzati per evitare/ridurre qualsiasi risposta immunitaria.
Italia, EPO, USA