Recentemente, le vescicole si sono dimostrate uno strumento prezioso e innovativo contro le malattie neurodegenerative. In particolare, nel settore Biotech ci si aspetta una sempre più profonda penetrazione di nuovi modelli di cura e farmaci biologici basati su terapie cellulari, subcellulari e vescicole
Il brevetto si basa sulla produzione di nanovescicole a base di mielina (MyVes) prodotte mediante microfluidica a partire dalla mielina estratta da tessuto cerebrale. Tali vescicole trovano due grandi campi di applicazioni come potenziali farmaci o come integratori/nutraceutici.
- MyVes: farmaco per trattamento delle malattie neurodegenerative con una forte componete infiammatoria come la Sclerosi Multipla, Alzheimer, Parkinson ecc.
Le MyVes, prodotte con protocolli innovativi dalla mielina estratta da tessuto cerebrale, sono state caratterizzate in termini di proprietà fisiche e biologiche. Mediante esperimenti in vitro, in vivo ed ex-vivo abbiamo dimostrato che le MyVes:
- Sono di dimensione di circa 100 nm, potenziale zeta negativo, contengono le principali proteine e lipidi della guaina mielinica e sono biocompatibili.
- Sono in grado di raggiungere il Sistema Nervoso Centrale (SNC) mediante somministrazione nasale.
- Hanno un target specifico mirando alla microglia (cellule immunitarie del SNC coinvolte in tutte le patologie neuroinfiammatorie) inducendone un fenotipo antinfiammatorio.
- Possono essere caricati con farmaci o molecole con attività terapeutica e quindi utilizzati come sistema di brain drug delivery, potenziando gli effetti del farmaco. Infatti, permettendo al farmaco di:
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- arrivare al cervello riducendone la distribuzione in organi no target
- agire su cellule target cerebrali (microglia)
- aumentare la sua emivita e la sua stabilità
- ridurre la dose di somministrazione e quindi gli effetti avversi
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- in quanto costituite da mielina inducono un effetto di immunotolleranza antigene specifica (immunosoppressione) nelle cellule immunitarie periferiche di soggetti con sclerosi multipla.
Ad oggi, l'uso di nanocarrier/farmaci, prodotti dalla mielina non sono ancora presenti nel panorama medico. Le nanovescicole di mielinia potrebbero essere somministrate nell'organismo e, attraverso diversi approcci, contrastare malattie neuro-infiammatorie.
- Applicazione nutraceutica
Negli ultimi anni l’avvento della nutraceutica ha rivoluzionato il trattamento delle patologie del SNC. Il trattamento con nutraceutici, infatti, possiede numerosi vantaggi rispetto ai farmaci sintetici. La ridotta dose del principio attivo, l’assenza di reazioni avverse, la molteplice funzione biologica rendono le molecole naturali ottimi coadiuvanti delle patologie. L’infiammazione del SNC e l’alterazione/distruzione della guaina mielinica che ricopre i neuroni sono le principali cause della neurodegenerazione nella maggior parte delle malattie del cervello, come l’Alzheimer, Parkinson e Sclerosi Multipla che rappresentano la maggiore causa dei disturbi neurologici che affliggono la popolazione mondiale.
Pertanto, sviluppare nutraceutici capaci di avere azione multilivello rappresenta una delle maggiori sfide per il trattamento della neurodegenerazione in patologie cerebrali. Le nano-vescicole di mielina agendo sia come antinfiammatori che, come ricostituenti della mielina, potrebbero supportare le terapie classiche per il trattamento dei disturbi del SNC. La semplicità di formulazione di queste nano-vescicole le rende adatte per sospensione orale in quanto facilmente disperdibili in soluzioni acquose.
Il concetto base è quello di integrare la mielina là dove vi è una patologia con perdita o alterazione della mielina stessa e modulare il processo infiammatorio. Un integratore fatto della stessa materia oggetto di alterazione e distruzione in una patologia avrebbe un notevole impatto sull’acquirente affetto dalla patologia e un risvolto rilevante sul mercato.
Le MyVes potrebbero rappresentare un prezioso strumento nuovo e innovativo per una terapia efficace contro le malattie neuro-infiammatorie e le neuropatie con particolare attenzione alla sclerosi multipla. Le MyVes hanno i seguenti vantaggi:
- Facilità di reperimento, grandi quantità e costi ridotti della materia prima (tessuto cerebrale)
- Protocolli di produzione semplici, altamente riproducibili e scalabili
- ridotti o del tutto assenti gli scarti di produzione (minimo impatto economico e ambientale)
- Produzione mediante protocolli in GMP
- Lotti di produzione standardizzabili
- le nano-vescicole sono stabili in soluzione e posso inoltre essere liofilizzate ciò permette lunghi periodi di conservazione e lunghi tempi di trasporto (l’impianto di produzione può essere lontano dal luogo di utilizzo).
- somministrazione non invasiva: per via nasale e/o orale
- vantaggio commerciale attrattivo nei confronti dell’acquirente, che acquista un potenziale farmaco/integratore costituito dalla stessa componente (mielina) oggetto di distruzione nella patologia demielinizzante di cui è affetto.
Europa; USA; Giappone