Mutazioni

Lo sviluppo degli strumenti per il genome editing ha rivoluzionato il modo in cui pensiamo e affrontiamo la genetica. L’utilizzo di Cas9 o delle sue varianti permette di agire su siti specifici del genoma umano inducendo delezioni ed inserzioni in maniera più o meno controllata. Negli ultimi anni è emersa una nuova classe di strumenti per il genome editing: i base editor (BE), frutto della fusione tra una Cas9 modificata, che serve per indirizzare il BE sul bersaglio, e una deaminasi attiva sul DNA, che media l’editing C>T o A>G.