Tecnologie

Gli aptameri, oligonucleotidi a singolo filamento che si legano ad alta affinità ad una proteina bersaglio, sono selezionati da ampie librerie mediante cicli ripetuti di incubazione della libreria con il bersaglio, recupero e amplificazione degli oligonucleotidi legati (tecnologia SELEX, Systematic Evolution of Ligands by EXponential enrichment). La SELEX può essere applicata per la generazione di aptameri contro una proteina di interesse o per l’identificazione di biomarcatori che caratterizzano uno specifico fenotipo cellulare.

La presente invenzione riguarda il settore biomedico del trattamento delle malattie polmonari e dei sintomi correlati. In particolare, la presente invenzione fornisce composizioni e metodi basati sull'uso di biomateriali polimerici selezionati, in combinazione con cellule staminali e/o loro secretoma, in grado di migliorare sinergicamente lo sviluppo, la rigenerazione e la riparazione delle lesioni polmonari croniche e dei sintomi correlati.

La tecnologia da noi sviluppata, chiamata "Zinc-Finger Artificial Transcription Factors (ZF-ATFs)", permette di progettare, costruire e selezionare geni artificiali codificanti per proteine in grado di riconoscere e legare "potenzialmente" qualsiasi sequenza di DNA.

Abbiamo utilizzato la tecnologia ZF-ATF per riprogrammare l’espressione di geni "benefici" in grado di contrastare efficientemente l'effetto negativo di geni mutati correlati a patologie rare.

Oggetto della tecnologia è lo sviluppo di una piattaforma di idrogeli iniettabili per applicazioni nel rilascio localizzato di farmaci e nella medicina rigenerativa. Caratteristica che accomuna tutti i sistemi che rientrano nell’ambito della tecnologia è l’impiego di poli(eteri uretani) (PEU) ingegnerizzati ad-hoc come polimeri costituenti gli idrogeli.

Le strategie terapeutiche contro il cancro aventi come target il ciclo cellulare hanno generalmente fallito nella clinica in quanto prive dell’indice terapeutico necessario a produrre una risposta importante contro le cellule tumorali senza avere al contempo effetti citotossici sulle cellule sane. La chinasi NEK6, implicata nel controllo del ciclo-cellulare, è emersa recentemente come un interessante target per lo sviluppo di nuovi farmaci antitumorali ad elevato indice terapeutico.

Un approccio innovativo per la cura delle ulcere diabetiche e venose, caratterizzate da un difficile processo di guarigione e pertanto a rischio potenziale di infezione e quindi di ospedalizzazione e amputazione dell’arto, è rappresentato dalla somministrazione locale di fattori "bioattivi" attraverso l'uso di matrici sintetiche e/o biologiche che consentono un rilascio graduale e controllato in modo da ottenere così una guarigione migliore e in tempi più rapidi.

Lo sviluppo degli strumenti per il genome editing ha rivoluzionato il modo in cui pensiamo e affrontiamo la genetica. L’utilizzo di Cas9 o delle sue varianti permette di agire su siti specifici del genoma umano inducendo delezioni ed inserzioni in maniera più o meno controllata. Negli ultimi anni è emersa una nuova classe di strumenti per il genome editing: i base editor (BE), frutto della fusione tra una Cas9 modificata, che serve per indirizzare il BE sul bersaglio, e una deaminasi attiva sul DNA, che media l’editing C>T o A>G.

Con l'avvento di agenti senolitici in grado di rimuovere selettivamente le cellule senescenti nei tessuti “invecchiati”, la percezione delle malattie associate all'età è cambiata dall'essere un fenomeno inevitabile a un fenomeno prevenibile della vita umana. La presente invenzione si inserisce in questa tematica di ricerca con la identificazione di molecole a potenziale attività pro-apoptotica, ovvero ad attività senolitica. L’approccio computazionale prescelto si basa sulla integrazione di approcci di virtual screening ligand-based e structure-based.

La messa a punto e lo sviluppo di una innovativa piattaforma di screening di estratti naturali marini guidati da saggi biologici rappresenta uno dei principali prodotti sviluppati all’interno del progetto Antitumor Drugs and Vaccines from the SEa (ADViSE) che si propone di fornire una nuova visione nei processi di Drug Discovery. Tale piattaforma mira all'individuazione rapida ed efficiente di molecole naturali utili come lead farmaceutici per la lotta alle patologie oncologiche con la finalità di sviluppare nuovi immunoterapici, immunomodulatori

Il nostro trattamento ha dimostrato la capacità di uccidere cellule di melanoma umano metastatico, per il quale esistono scarsissimi approcci terapeutici efficaci. Uso di uno specifico Olio Essenziale (OE) per inibire la replicazione di cellule di melanoma metastatico umano. Tale OE può essere usato sia per l’applicazione diretta sulla pelle, sia somministrato per bocca per raggiungere sia i melanomi primari che metastatici.